Az amerikai Élelmiszer-, és Gyógyszerfelügyelet (FDA) szakértői panelje a héten egyhangúlag támogatta egy olyan terápiás módszer bevezetését, amellyel genetikai úton módosítják a páciensek saját sejtjeit. A kutatók által “élő gyógyszernek” is nevezett módszer jelentősen megerősíti az immunrendszert, hogy a betegek szervezete képes legyen legyűrni a rákot.
Ha az FDA elfogadja a szakértői ajánlást – az egyhangú támogatás után ez gyakorlatilag már csak formaság –, ez lesz az első olyan génterápia, amelyet széles körben elkezdhetnek alkalmazni. Ez a kezelés az egyik legújabb és legígéretesebb irány a rákkutatásban, számos kutató és gyógyszercég évtizedek óta dolgozik ennek a mérföldkőnek az elérésén. Most a Novartis nevű vállalatnak sikerült kifejlesztenie egy, a leukémia egyik típusa ellen bevethető készítményt, a kutatók pedig tovább dolgoznak más daganatos megbetegedések, például a mielóma multiplex nevű, igen agresszív agytumor ellen is használható változaton.
A módszer a személyre szabott orvoslás sikere: a kezelést minden egyes páciens esetében testre szabják. A betegek sejtjeit laboratóriumokban kezelik, és módosítják, majd innen kerülnek vissza a kezelést végző intézménybe.
Az így módosított sejtek egyetlen dózisával hosszú távú remisszió érhető el, vagyis a betegség úgynevezett nyugalmi állapotba kerülve tünetmentessé válik. Tucatnyi kísérletben részt vevő páciensnél azonban teljes gyógyulást is kimutattak már, ami azért lényeges, mert sokuknál korábban egyetlen terápia sem bizonyult hatékonynak. Az FDA panelje most a B-sejtes akut limfoid leukémia esetében javasolta a kezelést, ez a betegség gyakran gyerekeknél vagy fiatal felnőtteknél (3-25 éves kor között) alakul ki, és eddig nem volt rá hatékony terápiás megoldás.
A kezelés során a páciensek véréből kivonják a T-sejtnek is nevezett fehérvérsejteket, amelyek az immunrendszerünk legfőbb fegyverei. Ezeknek a sejteknek a genetikai állományát úgy módosítják, hogy azok képesek legyenek elpusztítani a rákos sejteket. Ehhez egyébként a HIV vírus egy hatástalanított változatát használják fel, amely képes “átprogramozni” a T-sejteket és beültetni az új géneket. Ezeket a T-sejteket aztán visszajuttatják a páciens vérkeringésébe, ahol azok szaporodni kezdenek és idővel legyűrik a rákot. Dr. Carl H. June, a University of Pennsylvania kutatócsoportjának vezetője szerint egyetlen módosított T-sejt akár százezer rákos sejtet is képes megsemmisíteni.
Az első gyerek, akit ezzel a génterápiával kezeltek, a 12 éves Emily Whitehead, aki szüleivel együtt jelen volt az FDA paneljének gyűlésén. A kislányt 2012-ben, hatéves korában kezeltek a Children’s Hospital of Philadelphia onkológusai. Bár súlyos mellékhatások léptek fel nála – magas láz, vérnyomás- és légzési zavarok – végül kigyógyult a leukémiából, és azóta is egészséges.
“Hisszük, hogy a kezelés engedélyezése gyerekek ezreinek mentheti meg az életét világszerte” – mondta Tom Whitehead, Emily édesapja a panel tagjainak. “Remélem, hogy egy nap majd önök elmondhatják a családtagjaiknak, hogy hozzájárultak a folyamathoz, amely véget vetett az olyan mérgező kezeléseknek, mint az alapvetően alkalmazott kemoterápiás és sugárkezelési módszerek, a vérképző szervek rákos megbetegedéseit pedig kezelhetővé tették, amelyeket a legtöbb páciens túlél.”
A Novartis egy 2015 áprilisától augusztusig tartó klinikai kísérlet eredményeit tárta az FDA elé, mint a kezelés hatékonyságát alátámasztó fő bizonyítékot. A kezelt páciensek 82,5 százalékánál sikerült elérni a tünetmentes állapotot. Összesen 63 páciens vett részt a kísérletben, a fenti arány 52 embert jelent.
“Egy egy új világ és egy rendkívül izgalmas terápiás módszer” – mondta Dr. Gwen Nichols, az amerikai Leukémia és Limfóma Társaság orvosi igazgatója. “A következő lépés az lesz, hogy megállapítsuk, milyen más kezelésekkel lehet kombinálni a módszert. A mostani bejelentés valami hatalmas dolognak a kezdete.”
A panel tagjai nem kérdőjelezték meg a kezelés életmentő potenciálját, azonban aggodalmukat fejezték ki az akár életveszélyes mellékhatások miatt. Az onkológusok egyelőre ott tartanak, hogy az akut reakciókat képesek kezelni, és eddig nem jelentkeztek hosszú távon megfigyelhető mellékhatások – igaz, még nem telt el elég idő ahhoz, hogy ezeket teljes mértékben ki lehessen zárni. A kezelt páciensek egy erre szolgáló regiszterbe kerülnek, egészségi állapotukat pedig 15 éven keresztül követni fogják.
Már sportol a 3 éves kora óta rákos kisfiú
A panel megbeszélésén szintén résztvett Don McMahon, akinek Connor nevű kisfia 12 éven keresztül küzdött a leukémiával, miután 3 éves korában diagnosztizálták nála a betegséget. A kisfiúnak rengeteg, igen fájdalmas kezelésen kellett átesnie, ráadásul a kemoterápiától meddővé vált. A család egy évvel ezelőtt épp egy csontvelő-átültetésre készült, amikor hallottak a génterápia lehetőségéről. Connor a Duke University orvosi karán kapta meg a személyre szabott kezelést, édesapja pedig beszámolt az örömteli hírről, hogy a kisfiú azóta már a barátaival jégkorongozik. McMahon elmondta, hogy míg a korábbi kezelések fájdalmas csontvelő-vizsgálatokat és a gerincfolyadék megcsapolását igényelték, a génterápia sokkal elviselhetőbbnek bizonyult.
Egy harmadik szülő, Amy Kappen is a panel támogatását kérte a génterápia számára, holott ötéves lánya, Sophia a kezelés ellenére meghalt. Az anyuka azonban elmondta, hogy a terápia sokat enyhített kislánya szenvedésein, és néhány hónappal meghosszabbította az életét. Kappen azt is elárulta, hogy Sophia betegsége már rendkívül előrehaladott állapotban volt, és meggyőződése, hogy ha korábban juthattak volna a kezeléshez, a kislány túlélhette volna a betegséget.
A kezelés egyelőre valószínűleg nem fog széles körben elterjedni, ez azonban amiatt is van, hogy az akut limfoid leukémia viszonylag ritka betegségnek számít: a több mint 326 millió lakosú Egyesült Államokban évente 5000 embert érint. A terápia eleinte nem lesz olcsó: a személyre szabott kezelés ára meghaladja a 300 000 dollárt (több mint 80,5 millió forint), egyelőre pedig nem tudni, hogy az egészségbiztosítók hogyan építik majd be szolgáltatásaikba az új típusú kezelést. A szakértők arra is rámutattak, hogy a “hagyományos” módszerekkel kezelt daganatos betegek kezelésének költségei – az éveken át tartó terápiák és az ismétlődő kórházi tartózkodások miatt – könnyedén meghaladhatják ezt az összeget.
A Novartis a génterápiát kezdetben 30-35 kórházban és klinikán teszi majd elérhetővé, idővel pedig külföldi országokban is szeretné majd elérhetővé tenni a kezelési módszert. A vállalat még az idén megkezdi az Európai Unióban szükséges engedélyek beszerzését is.