Európában elsőként Lengyelországban indult el egy olyan kísérleti őssejtterápia, ami reményt adhat agyi bénulásban érintett gyerekek és szüleik számára a sikeres fejlesztésre. A köldökzsinórvér-kezelés kísérleti szakaszában eddig tizennégy kis páciens vett részt a lublini kórházban, de az ígéretek szerint hamarosan sok más beteg gyereknek is elérhető lesz a módszer, merthogy az eddig csak az Egyesült Államokban elérhető terápia most végre Európában is megkapta az etikai bizottsági jóváhagyást, vagyis a zöld utat. Egyedüli magyar résztvevőként járhattuk körbe a lengyelországi őssejtlabort.
Mi valójában az agyi bénulás?
Az agyi bénulásról (cerebral paresis, CP) keveset tudhatunk, pedig nem nevezhető nagyon ritka betegségnek: ezerből két-három gyerek is érintett lehet. Oka olyan idegrendszeri sérülés, amely a kisgyermekek fejlődésének korai időszakában következik be. A sérülés keletkezhet az anyaméhben, szülés közben, vagy a születés után közvetlenül fellépő oxigénhiányos vagy vérzéses agyi trauma következtében. Ugyanakkor kialakulásának oka az esetek 70 százalékában a mai napig ismeretlen.
Súlyossága különböző lehet: a tünetek lehetnek alig észrevehetők, de akár lehetetlenné is tehetik az önálló életvitelt. Súlyosabb esetekben a jelek már újszülöttkorban felismerhetők, de a vezető tünet – a mozgásbeli elmaradás – csak fokozatosan, a gyermek motoros és mentális fejlődésének hiányosságaival válik nyilvánvalóvá, ezért is tart olyan sokáig a biztos diagnózist felállítani.
Az őssejtterápia mint lehetőség
Az első sikeres köldökzsinórvér-eredetű őssejt-transzplantációra harmincegy éve, 1988-ban került sor egy súlyos vérképzési zavarral küzdő kisgyereknél, és azóta mintegy negyvenezer beavakozás történt, elsősorban vérképzőszervi rendellenességek (főként leukémia) kezelésére.
Ám a köldökzsinórvér összetettebb annál, mint azt sokan gondolják: gazdag olyan szaporodásra képes őssejtekben, valamint egyéb faktorokban, amelyek az agy vagy a gerincvelő sérülését követően is segíthetik a sejtek megújulását. A jelenleg rendelkezésre álló ismeretek szerint ez a fajta kezelés jelentősen javíthatja a CP-ben szenvedő gyerekek életminőségét is, bár a teljes gyógyulás sajnos ettől még nem valószínű.
Fotó: FamiCord Group
Az amerikai Duke Egyetemen néhány éve kezdték meg a klinikai kísérleteket a CP őssejtes kezelésére, ennek során a gyerekeket „autológ köldökzsinórvér-infúzióval” kezelték. A szakemberek szerint Magyarország ellátórendszere is csak akkor lehetne igazán hatékony, ha a korai sérülteket nemcsak támogató kezelésben részesítené, hanem segítené, hogy olyan lehetőségekhez is hozzáférjenek, mint az elvesztett vagy sérült sejtek pótlása, regenerálása.
Autizmusnál, epilepsziánál is hatásos lehet
A FamiCord Group Lengyelországban indította el A köldökzsinórvér felhasználásának kiterjesztése cerebrális parézisben érintett gyermekek számára elnevezésű nemzetközi kezelési programját. Magdalena Chrościńska-Krawczyk professzor, az őssejtek gyermekneurológiai területen történő felhasználásában úttörőnek számító orvos a program felelőse a lublini kórház részéről. Kérdésünkre elmondta: minél korábban elkezdik a kezelést egy-egy gyermeknél, annál biztosabb a pozitív változás. A terápiában a gyermek születésekor levett és mélyfagyasztva tárolt saját köldökzsinórvért alkalmazzák, amit közvetlenül a kezelés előtt olvasztanak fel. A folyamatot általános kivizsgálás előzi meg, hogy kizárják, nincs-e fertőzés a gyermek szervezetében. A kezelés maga egyébként semmilyen fájdalommal nem jár, mindössze egy pár perces infúzió beadása az egész, az eredmények azonban olyan jók, hogy a kutatásokat az autizmus és az epilepszia területére is kiterjesztették, hiszen az idegrendszeri sérülés hasonló az agyi bénulás folyamataihoz. „A szülés során gyűjtött őssejtek az utóbbi években már részét képezték egyes orvosi kísérleti kezeléseknek. Most abban reménykedünk, hogy még több gyermeknek tudunk segíteni, hiszen egész Európából keresnek minket páciensek.”
Kisgyermekkorban az agy még rugalmasan működik, így az ideális kor a kezelésre a 2–4 év közötti időszak, és akár már hetek alatt mutatkozhat fejlődés, ami főként a nagymotoros funkciók javulását jelenti.
Szükséges lehet kiegészítő fejlesztés
Az interneten nézelődve számtalan egyéb lehetőség közül lehet választani, és persze olyanokat is találunk, amelyek a teljes gyógyulást ígérik, pedig a szakemberek szerint az idegrendszer károsodását nem lehet helyreállítani, csupán az állapot és ezzel az életminőség javulása érhető el.
Kiegészítő lehetőség lehet:
- gyógypedagógiai fejlesztés (a kognitív funkciókat, a gondolkodást, a problémamegoldási képességeket fejleszti),
- logopédiai fejlesztés (az izomtónus zavara érintheti a száj és garat környékét, így problémát okozva a beszédben),
- manuálterápiás kezelés (közismert nevén Dévény-torna).
De hol vannak az őssejtjeink?
Ha már lehetőségünk volt az őssejt tárolásának és felhasználásának folyamatait élőben is megismerni, a helyszínen igyekeztünk egy másik, több ezer magyar szülőt érintő problémát is körbejárni. Nemrég számoltunk be a Cryo-Save botrányról, ahol több ezer magyar család őssejtjei (és maga a cég) váltak köddé. A szülők sokáig semmit nem tudtak: hogy beérkeztek-e a tárolásra küldött minták, a befizetések, és egyáltalán hogyan lennének elérhetőek az őssejtek, ha hirtelen szükség lenne rájuk. Mint később kiderült, a legtöbb minta ide, a lengyelországi laborba került. A helyszínen Tomasz Baran, a Polish Stem Cells Bank, a FamiCord Group vezető őssejtbankjának képviselője mutatta meg az nlc-nek a minták tárolási körülményeit. (Ez egyébként Európa legnagyobb őssejtbankja, minden harmadik Európában gyűjtött köldökzsinórvér-mintát itt dolgozzák fel; a Cryo-Save mintáit elkülönítve tárolják a bank többi őssejtjétől.)
Fotó: FamiCord Group
Tomasz Baran szerint az elején mindössze arról volt szó, hogy a lengyel FamiCord a továbbiakban tárolni fogja a mintákat a Cryo-Save megbízásából. Most azonban a helyzet bonyolultabb, más felelősséget is fel kell vállalniuk, hiszen ha egy minta azonnal kell valakinek, ahhoz plusz adatokra, információkra van szükségük, azonban jelenleg sem a kliensek adataihoz, elérhetőségéhez, sem a befizetésekről szóló igazolásokhoz vagy a teszteredményekhez nem férnek hozzá.
„Még mindig nem jutottunk be a teljes Cryo-Save adatbázisba, a mintákkal együtt csupán egy papíralapú nyilvántartásunk van, ami nagyon megnehezíti a keresést.
Ezért szeretnénk türelmet kérni – emellett biztosítunk mindenkit, hogy a nálunk tárolt minták biztonságban vannak
– magyarázza a képviselő. – Saját kezűleg ellenőrzünk minden mintát. Mindenki el tudja képzelni, milyen az, ha valaki igazolást kér tőlünk, és mindenfajta adatbázis nélkül, manuálisan kell megtalálnunk a mintáját – a sok aggódó ügyfél megkeresései miatt ez egy idő után egyre nehezebbé is vált. A Cryo-Save ráadásul közel húsz évig üzemelt, és teljesen más kódokkal jelölte a minták mozgatását a tárolók között.”
A szerződésszámokat megkapták az eredeti adatbázisból, tehát a mintákkal össze tudják párosítani azokat. Azonban óvatosan fogalmaznak, mindössze annyit jelentenek ki, hogy minden egyes tárolót elhoztak, „amit nekik szántak átadásra”.
Fotó: FamiCord Group
„Minden minta összegyűjtéséről és átszállításáról videofelvétel készült a helyszínen, és külön biztosítást is kötöttünk a biztonságos átszállításra. Egy különleges konvojjal jöttek a minták, amelyek minden engedéllyel rendelkeztek, és nem történt sérülés az út során – nyugtatja meg a szülőket Tomasz Baran. – Sajnos tudunk arról is, hogy két helyről nem kerültek hozzánk az ott tárolt minták, úgyhogy a CryoSave-mintáknak nagyjából a 98 százaléka van most nálunk. Egy adag biztos, hogy Hollandiában maradt: egy folyékony nitrogénszolgáltató cég a nem fizetés fejében magánál tartott egy tárolót.” Összességében 280 ezer ügyfél közel 350 ezer mintájáról beszélünk, úgyhogy a helyzet nem egyszerű.
Az ügyfelek átszerződhetnek
Most, hogy a Cryo-Save lényegében csődbe ment, még fontosabbá válik a kérdés: szerződhetnek-e az ügyfelek magával a tárolást végző céggel? Tény, hogy nagyon nyomasztó lehet egy olyan céggel szerződésben állni egy ilyen fontos témában, amely gyakorlatig már nem létezik. Így van lehetőség a FamiCorddal is szerződni, azonban a GDPR miatt fontos, hogy először az ügyfelek keressék meg őket, mivel ők nem rendelkeznek a joggal, hogy egyáltalán felvegyék a kapcsolatot az érintettekkel.
Fotó: FamiCord Group
„Elfogadjuk előre kifizetett összegnek azt, amit az ügyfelek a Cryo-Save-nek korábban már kifizettek a tárolásért, akár huszonöt évre előre. A szerződés megkötésével tudunk kiadni hivatalos igazolást a minta tárolásáról, és arról, hogy ez meddig van kifizetve. Nemsokára olyan lehetőséget is fel tudunk majd kínálni, hogy más országban tároljuk a mintákat, ha az ügyfél erre kér bennünket.”
A cég képviselője kérdésünkre elmondta: már két esetük is volt, amikor valaki kikérte a mintáját, mert azonnal szükségük volt rá. Ilyenkor szerződést kötnek, és minden más keresést megelőzve kikeresik a mintát – háromszázezer darab ide vagy oda.
