A Zolgensma génterápia a világon az egyik legdrágább kúra, 700 millió forintba kerül. Magyarországon Zente kapta meg először 2019-ben, és azóta rengeteget javult az állapota. Azóta más gyerekek is hozzájutottak, többen már állami támogatással.
A készítmény azonban veszélyes mellékhatással járhat. Két gyereknél Oroszországban és Kazahsztánban azonban súlyos mellékhatások léptek fel a gyógyszertől, és ez az életükbe került. Erről a gyártó, a Novartis adott ki közleményt. Azt írták, a két sajnálatos haláleset 5-6 héttel az infúziós kezelés után történt. „Az akut májelégtelenség a kezdetek óta ismert rizikófaktor a szérumnál.”
Azt is írták, világszerte már több mint 2300 beteg kapta meg a készítményt, és szerintük a gyógyszer használatának előnyei az esetleges kockázatokhoz képest jelentősen nagyobbak. A híradónak nyilatkozó orvos szerint a fehérje sokszervi gyulladást idézhet elő, ezért fontos a génterápia előtt és közben a folyamatos orvosi megfigyelés. Kezelés nélkül azonban a gyerekek a kétéves kort sem érnék meg.
Zolgensma (Fotó: Getty Images)
