DIPG agytörzsi daganat eltűnése, terápiát követően.

Lucas Jemeljanovánál hat éves korában diagnosztizálták a mindeddig gyógyíthatatlannak ismert agytörzsi daganat típust. A diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) olyan, nagyon ritka és rendkívül agresszív agydaganat típus, ami a betegek 98 százalékát öt éven belül megöli – írja a Daily Mail. Lucas

kezelését véletlenszerű besorolása után everolimusszal,

egy kemoterápiás gyógyszerrel kezdték meg.

Lucas öt évesen, szüleivel és testvérével.

A gyógyszert Belgium Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) vényköteles gyógyszerként hagyta jóvá számos rák kezelésére, ezért vese-, hasnyálmirigy-, mell- és agyrák kezelésére már használják, de agytörzsi daganat ellen eddig nem alkalmazták sikerrel. Lucas azonban

kiválóan reagált a kezelésre, és a daganat fokozatosan eltűnt.

Ma, hét évvel később Lucason már nyoma sincs ráknak, hivatalosan öt éve tünetmentesnek számít. Lucas esete az orvosa, Jacques Grill, a párizsi Gustave Roussy rákkutató központ agydaganat-programjának vezetője szerint „valódi reményt ad”. Az everolimus az mTOR, egy olyan fehérje blokkolásával fejti ki hatását, ami alapvetően a rákos sejtek osztódását, növekedését és új vérerek fejlesztését segíti. A gyógyszer

Lucas esetében azonban blokkolta a rák növekedését

azáltal, hogy megakadályozta a rákos sejtek szaporodását és csökkenti a daganatos sejtek vérellátását. Az orvosok egészen másfél évvel ezelőttig féltek a kezelés leállításától. Ahogy Dr. Grill mondta: “Nem tudtam, mikor-hogyan fejezzük be mert az egész világon nem volt erre adat. A sorozatos MRI-vizsgálatokon figyeltem meg a daganat teljes eltűnését”. Azt sajnos még nem tudni, hogy Lucas miért gyógyult ki a rákból. A vizsgálatban részt vevő másik hét gyermeket ugyancsak „hosszan reagálónak” tekintettek, miután a diagnózist követően három évig nem újult ki a daganat, de egyedül Lucasé tűnt el teljesen.

Egyes gyerekek szervezete jól reagált a gyógyszerekre,

míg másoké sajnos nem. Lucas daganata olyan ritka mutáció lehet, ami orvosai vélemény szerint sokkal érzékenyebbé tette a sejtjeit a gyógyszerre. Évente nagyjából háromszáz, jellemzően 5 és 9 év közötti gyermeknél diagnosztizálnak DIPG-t. A diagnózis után átlagos túlélési idejük kilenc hónap. A daganat az agytörzsön és a gerincoszlop tetején található, de nem ismert, hogy mi okozza őket. A daganat nyomást fejt ki az agy azon területeire, ami a légzésért, az alvásért és a vérnyomásért felelős. A daganat később már a szívverést, a légzést, a nyelést, a látást és az egyensúlyt is befolyásolja.

A betegség első tünetei közt szemmozgási problémák,

az arcizmok gyengesége, járási nehézségek, furcsa végtagmozgások és az egyensúlyi problémák jelentkeznek. Lucast hat évesen, egy nyári szünetben diagnosztizálták, miután megbetegedett: nem tudott egyenesen járni, nehezen tudott vizelni, elájult és vérzett az orra is. A kutatók most megpróbálják reprodukálni Lucas rendhagyó sejtjeit.  „Meg kell értenünk, mi és miért történik, hogy sikerüljön orvosilag reprodukálni más betegeknél azt, ami vele természetes módon történt” – mondja Dr. Grill.

Amellett, hogy Lucas és más

betegek daganatainak genetikai rendellenességeit vizsgálják,

mesterségesen növesztett tumorsejt-tömeget, „organoidokat” is létrehoznak a kutatók, hogy kiderüljön, el lehet-e pusztítani a daganatokat úgy, mint Lucas esetében. A következő lépés annak a gyógyszernek a kifejlesztése lenne, ami ugyanolyan hatással van a tumorsejtekre, mint a most reprodukálni kívánt a sejtelváltozások – de a folyamat nem lesz gyors. Az első kísérleti fázist követően

átlagosan 10-15 év kell a gyógyszer teljes kifejlesztéséhez,

ez tehát hosszú és elhúzódó folyamat.