Talán túlzás nélkül mondhatjuk, hogy egy ország sóhajtott fel megkönnyebbülten, amikor összegyűlt 700 millió forint a másfél éves Zente gyógykezelésre. De miért kerül ennyibe a Zolgensma nevű génterápia, és egyáltalán milyen mozgásterük van a szülőknek olyan helyzetben, amikor a pénzen múlik a gyerekük gyógyulása?
A Dunába ugranék érte – időnként ilyen mondatok hagyják el szülők száját, ha a gyerekükről van szó. A teátrális kijelentések mögött ott húzódik az őszinte érzés, hogy a gyerekeinkért mindent, de mindent megtennénk. Léteznek ugyanakkor helyzetek, amikor a Dunába ugrás egész könnyen kivitelezhetőnek tűnik, ahhoz képest, amit véghez kellene vinni szemünk fényéért. Szerencsére meglehetősen ritka, de bárkivel előfordulhat, hogy súlyosan beteg gyereke gyógyulásához (vagy legalábbis ennek valamekkora esélyéhez) olyan gyógyszerre lenne szükség, amit az állam nem fizet. A most elképesztően nagylelkűnek és segítőkésznek bizonyult magyar társadalom összeadta Zente számára az Zolgensma árát, de a kisfiú története nem egyedi. A szintén izomsorvadásban szenvedő Leventének a napokban indult gyűjtés, a hatéves Noémi szülei pedig egy alapítvánnyal együtt küzdenek azért, hogy meglegyen pénz a kislány költséges kezeléseire.
Ennyi pénz nincs is…
Az egyelőre csak az Egyesült Államokban piacra került Zolgensma génterápia közel 700 millió forint, az összeg elképzelhetetlenül nagy a hétköznapi emberek számára. Jogos a felvetés, hogy miképp kerülhet egy életmentő kezelés ilyen irdatlan összegbe, és miért nem finanszírozza a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NAEK). Végül pedig jön a legégetőbb kérdés: mekkora mozgástere van annak a szülőnek, akinek valamilyen (bármilyen) úton-módon vagyonokat kell összeszednie ahhoz, hogy gyereke életmentő gyógyszerhez jusson?
„A gyógyszergyárak sokáig az úgynevezett blockbuster stratégiát alkalmazták, mert nem voltak ismertek a betegségek molekuláris okai – kezdi dr. Pogány Gábor, a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetségének vezetője. – Nagyon egyszerűen mondva a kutatások során olyan gyógyszereket állítottak elő, amik sok embernek picit segítettek, és legalább egymilliárd dollár éves bevételt eredményeztek a gyártónak. A készítmények sokszor inkább tüneteket kezeltek, nem a betegség valódi okát. De nem vagyunk egyformák, rengeteg mellékhatással kellett számolni. (A mellékhatások a vezető halálozási okok között szerepelnek világszerte, ezért fontos, hogy jelentsük ezeket az OGYEI megfelelő oldalán – szerk.) Ez a rendszer sokáig működött, de később befulladni látszott. A genetika és általában a tudomány fejlődésével már szinte személyre lebontva látszik, hogy egy-egy betegségnek mi a valós oka. Ma már nem csupán a tünetet lehet kezelni, hanem lehetőség van úgynevezett oki terápiát folytatni. A személyre szabott orvoslás felé közeledünk, ennek jellegzetes képviselői az »árva gyógyszerek« (orphan drugs), a Zolgensma is ilyen. Nagyon pici betegcsoportra eleinte senki sem akart gyógyszert fejleszteni, de aztán 1983-ban az USA-ban, majd 1999-ben az Európai Unióban is megjelentek az orphan drug-törvények. Mindenfajta ösztönzőkkel próbálják rávenni a cégeket, hogy ilyen irányban kutassanak, és fejlesszenek.”
A Novartis laboratóriuma, a Zolgensma nevű gyógyszert forgalmazó Avexis anyaszervezete (Fotó: Qilai Shen/Bloomberg via Getty Images)
Mégis megéri?
A gyógyszergyártók aztán fokozatosan rájöttek: nem csak az állami támogatás miatt éri meg az ilyen, kevés embernek segítő gyógyszerek gyártásnak irányába elindulni. Pogány Gábor az egyik multinacionális gyógyszergyár példáját említi. A cég egyetlen fajta, ritka ráktípusra fejlesztett ki gyógyszert, de aztán rájöttek, hogy ugyanazzal a hatásmechanizmussal többfajta onkológia betegség is kezelhető. Így egy árva gyógyszerből könnyedén válhat blockbuster. „A fejlesztések nagy része ma már árva gyógyszer. Ha kis részterületre, célzottan hoznak létre gyógyszert, akkor nincs mellékhatás. Az új stratégia: keveseken segíteni, de azokon nagyon. Nagy szükség van arra, hogy a gyógyszergyártók minél sikeresebbek legyenek a fejlesztéseikben, hiszen a több mint nyolcezerféle ritka betegségnek még csak a hat százalékára van gyógyszer” – tette hozzá Pogány Gábor.
Az úgynevezett ritka betegségek (ilyen az izomsorvadás is) ellenszereit sokáig tehát nem is kutatták. A fejlődésnek köszönhetően viszont ez már változott, viszont a gyógyszergyárak pont a kutatásokra fordított gigantikus összegekkel magyarázzák áraikat. Az érvelés logikusnak tűnik, hiszen nem szélsőséges eset, amikor egy kutatás kezdetekor tízezer molekulát vizsgálnak, és végül csak egy lesz a „befutó”. A „felesleges munkát” és az alapkutatásokat is ki kell fizetnie valakinek. És bármilyen szívszorító is a helyzete egy-egy betegnek, ezek az óriásvállalatok bizony nem szociális intézmények.
Zentének már sikerült összegyűjteni a pénzt a kezelésre (Fotó: Facebook/Zente – SMA 1 Baby)
Pogány Gábor azonban úgy látja, hogy ezzel együtt sem indokolhatók a mostani díjszabások, hiszen a kutatások költségei rengeteget mérséklődtek az utóbbi időben. „Világszerte tendencia, hogy a kutatások kísérleti fázisaira rövidített eljárásokat dolgoznak ki. Az érintetteket tömörítő szervezetek is ezért harcolnak. Sokszor halálos betegekről van szó, így számukra teljesen mindegy, hogy fellép-e majd mellékhatás vagy sem. Az egészségügyi közgazdászok szerint a gyógyszeripar rendkívül jövedelmező üzletág. Könnyen lehet, hogy Zente gyógyszerét megérte volna fele ennyiért eladni. De üzleti titokra hivatkozva nem indokolják az árat. Megtehetik, hogy ennyit kérnek, az emberek pedig összeadják az összeget. Nem csak Zentének… például Belgiumban is lezárult már egy sikeres gyűjtés, ilyen módon egy másik európai gyerek is hozzájuthat a Zolgensmahoz.”
Emberélet kontra profit
Sokan etikátlannak tartják, ahogy a gyógyszeripar a maga kapitalista logikájával kikalkulálja termékeinek árát, ami esetenként megfizethetetlen az átlagember számára. Viszont ebben az esetben még mindig ott lenne a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (leánykori nevén OEP), aki átvállalhatná a költségeket – hiszen emberi életről van szó.
A gyógyszerek engedélyezése központilag történik az Európai Unión belül. Az European Medicines Agency (EMA) vizsgálja az új szereket, ha ott zöld utat kapnak, akkor piaci áron bárki megvásárolhatja az Unió területén. A következő lépcső a befogadás a tagországok finanszírozási rendszerébe, ezt már az egyes államok saját maguk intézik. A magyar rendszer bonyolult. Sokféle módon történhet a finanszírozás, a folyamat többlépcsős, a döntéshozatali mechanizmus meglehetősen komplex. Az első lépést, az egészségtechnológiai értékelést közgazdászok végzik. A szakmai rész után jön az egészségpolitikai döntéshozatal. Ez hosszú folyamat, akár egy évig is eltarthat, a pénzügyminisztérium és a miniszterelnökség is beleszólhat.
A Zente és sorstársai számára életmentő (vagy legalább ennek reményét keltő) Zolgensma még nem jutott át a „szűrőn”, mivel még csak harminchat babán tesztelték. Ezért európai szinten nem történt meg az engedélyeztetés. De mit tehet a szülő, ha az idő sürget, és nincs idő kivárni a legkülönbözőbb (sokszor bürokratikus) döntéshozatalok végkifejletét? Seres Ábelnek, az Együtt a Kisangyalokkal Mozgáskorlátozott Gyermekeket Támogató Alapítvány elnökének van tapasztalata a kérdésben, hiszen az általa irányított szervezet próbálja a már említett Noémi számára előteremteni az SMA-ban szenvedő kislány gyógyítására szánt összeget. (A most hatéves gyerek számára egy másik fajta gyógyszer, a Spinraza nyújthatna reményt. Ez „csak” 130 millióba kerül a kezelés első évében, majd további 69 millióba évente)
Noémi szintén SMA-ban szenved (Fotó: RTL Klub)
A Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő felé benyújtott kérelem járható, de hosszú útnak tűnik. A lehetőséget Pogány Gábor is említi, elmondása szerint a kérelmezők nagy része pozitív elbírálásban részesül, de a döntéshozatal nehézkes, és a procedúra hosszú hónapokig is eltarthat. (Zente példája jól mutatja, hogy létezhetnek olyan betegségek, amelyek esetében lehetetlen lenne kivárni ezt.) Seres Ábelék szintén megpróbálták ezt az utat, hogy megszerezzék a Noéminek szükséges Spinrazát, de kérésüket elutasították. Ennek ellenére alapvetően megértően és pozitívan nyilatkozik. „Nekik is nehéz dolguk van, mert sokfelé kell osztani a pénzt, sokfelé darabolódik a torta, de nekünk is nehéz az »alvégen«, mert esetleg el kell néznünk, hogy a kisgyerek nem kapja meg a kezelést.”
A gyógyszergyárak klinikai kísérleteibe való bevonódás reményt adhat, hiszen ekkor a beteg már a kísérleti fázisban gyógyszerhez juthat ingyen, de itt is adódhatnak nehézségek. „Ebben az irányban mi is próbálkoztunk, több fórumon is. Németországban, Angliában, Franciaországban. Olaszországba személyesen utaztunk el. Utóbbiban Noémit fel is vették listára. Magyarországon is folynak gyógyszerkísérletek, de mindig bizonytalan, hogy lesz-e pont olyan kísérlet, ami nekünk kell.”
Minden csatornát ki kell használni
A gyerekeik gyógyulásáért harcoló szülők értelemszerűen kezdenek közösségi adománygyűjtésbe, ha más kapuk bezárulnak. „Saját tapasztalataim alapján mindenképp erős médianyilvánosság kell – mondja Seres Ábel. – Minél több embernek kell megismernie ezeknek a gyerekeknek a nehéz sorsát, és az is lényeges, hogy minél egyszerűbb módon tudjanak segíteni, minél kevesebb energiába kerüljön az adományozás. Több forrás, több csatorna kell. Mi elsősorban az internet segítségével gyűjtöttünk, nagy erejük van a közösségi oldalaknak. Aztán írt az esetről a helyi újság, internetes magazinokat is felkerestünk. Pár cikk után beindult a lavina. Ezenfelül gyűjtéssel egybekötött kulturális és sporteseményeket szervezünk.”
Levente (Fotó: Molnár Angelika Zsuzsanna)
Zentének összegyűlt a szükséges összeg, Noémiért és Leventéért pedig (adományozás mellett) aggódhatunk és szoríthatunk. A fellegekben (vagy talán a felett) lévő gyógyszerárakat egy olyan bonyolult rendszer eredményezi, amibe nagyon kevéssé láthatunk bele, és még kevésbé tudjuk befolyásolni. Viszont egy valaminek biztosan örülhetünk: bebizonyosodott, hogy mi, magyarok számíthatunk egymásra. Egy ideális világban nem léteznek beteg kisgyerekek. Viszont a világ nem ideális, és így jó lenne, ha ez a szolidaritás minden esetben ott lenne, amikor szükség van rá.
